Proč si platí pacienti za klinické studie aneb české pokrytectví u klinické studie ALS ?

ČT zveřejnila v pořadu reportéři ČT cca rok starou informaci o tom, že většinově soukromý subjekt Bioinova nabízí zprostředkovaně placenou aplikaci kmenových buněk pacientům trpícím ALS. Jako vždy profláklé "hvězdy" české akademické stoky, kterým se ještě nedostalo všech medailí jejich úspěšnějších kolegů, tj. Hobza (teoretický chemik) a Hořejší (imunolog bez klinické praxe) se vrhli na Sykovou, která šéfovala neurovědám na Motole, a kterou dotyční nesnášejí minimálně od dob její kandidatury na šéfku akademie věd a začali mluvit o etice. Fakta krátce : Syková byla autorkou klinické studie aplikace kmenových buněk ALS, které mají v prvé řadě ověřit jejich bezpečnost a druhý focus je účinnost, následovat by měla další, kde by se měly dávky zvětšovat. Na tuto klinickou studii má omezený fin. grant a pacienti zkouší všechno, jak se do studie dostat. Vznikla tedy nadace, resp. sdružení, kterému šéfuje Syková, kde se možná lze a možná nelze zprostředkovaně dostat do aplikace buněk bez zařazení do studie. Pak následuje tvrzení proti tvrzení a tvrzení proti původnímu tvrzení o tom, co se řeklo pacientům. Takže příbuzný nejprve tvrdil, že mu někdo slíbil zastavení progrese nemoci, za pár sekund to opravil, že doktor mluvil o "snaze zastavit" progresi. To je asi tak všechno. Nakonec se dozvíme, že většina uvedených pacientů odjela na Ukrajinu anebo do Iránu, kde stejnou léčbu mimochodem (pozn. autora pod podobnou klinickou studii) podstoupili a zaplatili. Konec reportáže.

Protože dva z mých známých na ALS zemřeli před 10 a 5 lety a podobné věcí jsem s nimi řešil na klinice v USA a v Německu, tak si řekněme na rovinu, proč se za klinické studie u vzácných onemocnění platit má a proč je Hořejší i Hobza mimo mísu. Tentokrát to bude víc z mé pozice lékaře než chemika. Videa ohledně buněčné terapie jsou převzata z Mayo Clinic a Johns Hopkins Hospital (USA).

1. Je pravda, že všechny klinických studie (celkem cca 15) ohledně prokázání účinnost léčby ALS kmenovými buňkami na lidech teprve probíhají ve fázi I nebo II, některé větší vědecké studie na lidech ale už účinnost prokázali [1]. Předchozí vědecké práce prokazovali účinnost terapie na myších včetně práce od Sykové, resp. jejího týmu. Je ale nijak neskrývaná pravda, že tento potkaní model není úplně totožný s ALS člověka, potkan pojde při jeho variantě tak rychle, že se nestihnou kmenové buňky úplně diferencovat a migrovat, ale je možné díky rychlejšímu úhynu alespoň zjistit delší dožití v řádů týdnů. Bohužel i symptomy typické pro člověka (zadrhávání a pan úplná ztráta řeči) lze u zvířat prostě špatně nebo vůbec detekovat. Za další u lidského ALS nelze určit terminální stádium ani odhad progrese nemoci. takže když prodloužím reálně život o pár měsíců, je to vždy jen expertní odhad. Podobný problém má spousta jiných přípravků a nemocí. Proto se ale klinické studie na lidech dělají, aby se nějaký aspoň trochu objektivní ukazatel míry dožití našel a prokázal jeho nárůst po léčbě.
 

2. Není pravda, že by v jednotlivých případech aplikace kmenových buněk neznamenala zlepšení stavu pacienta. Jednotlivé případy publikovány byly.. Nakonec i takto klinická studie to potvrdila, ale podle Sykové tuto pasáž televize vystříhala.

3. V USA existují podobné nadace, které jsou napojeny na nadace, které vlastní nemocnice a lze se do podobných klinických studií za peníze dostat (vlastní zkušenost). Funguje to tak, že se stanete členem sdružení, zaplatíte nějak nazvané fee, které de facto hradí náklady spojené s aplikací u jiného člena rodiny. Podobně je možné zaplatit total screening nebo individuální pojistku, jehož součástí je i případná klinická studie danné nemoci [2] , což je už úplně legální cesta k léčbě kmenovými buňkami spojené s jejich aplikací, kde může participovat přímo pacient bez zprostředkovatele. V Německu se za účast v klinické studii na ALS neplatí, ale platí se za předběžná a následná vyšetření. Když budete se stejnou nebo podobnou diagnozou na VFN , která přes Šonka Sykovou kritizuje, tak Vám naznačí jít do budovy naproti na Karláku, kde Vám nabídne zástupce italské kliniky aplikaci kmenových buněk např. jako léčbu onkologických onemocnění, cena v roce 2014 byla 500.000,- Kč.

4. V USA je právně možné za neprokázanou léčbu platit - tzn. je možné soudně vymáhat pohledávku za pacientem, ani platba neodporuje etickým zásadám biomedicíny. Stejně tak v ČR je možné platit za homeopatika nebo čínskou medicínu, které také nejsou evidence based, přesto zjevně fungují. Ono nejde už ani o právní systém USA. Výzkum i klinické studie se z USA přestěhovali do Japonska, Thajska, Izraele nebo např. Malajsie z důvodu nákladových a politických. Přispěl k tomu i Bush, který hrozil úplným zastavením výzkumu v podstatě z náboženských důvodů. Navíc české právo stejně jako americké nepracuje s pojmem účinná a nečinná léčba, ale registrovaná a neregistrovaná. A to z mnoha dobrých důvodů.  A v tomto případě jde o neregistrovanou léčbu, kterou je za splnění podmínek aplikovat na základě předpisu a odpovědnosti lékaře. I v USA se aplikují právě schvalované látky, pokud není jiná alternativa a prognóza nemoci je známa. 

5. Srovnání s Holým nesedí. Holý dělal chemickou látku, kterou je možné patentovat, Syková provádí léčebný postup a ten patentovat nelze. Nevzniká ani specifická (a tedy patentovatelná) tkáň. Proto nelze očekávat zájem investorů. Není ani pravda tvrzení Hobzy, že by měl Holý možnost aplikovat "svoje" léky na HIV v ČR, ale že Holý odolal. Díky neschopnosti tehdejší UOCHB se klinické testy jakož i prvotní proof of concept dělaly mimo ČR a navíc ani Holý nebyl v pozici lékaře. Mimochodem nejde o lék v pravém slova smyslu, HIV se tím nevyléčí. To lze ale těžko vysvětlit tomuto nedoceněnému vědci, který sám sobě píše medailonky a nechává si publikovat rozhovory, které vede sám se sebou.

6. Srovnání Hobzy ALS s nepodařeným (a neplikovaným) lékem na rakovinu u terminálně nemocných také moc nesedí z jiného pohledu. Jednak se u terminálně nemocných často netestuje, protože nefunguje a Holý by tim nic nezískal a za další je u rakoviny funkční alternativa. U ALS je jedna a ta je stejně nefunkční (prodlouží život cca o měsíc asi všem je jasné, že to je v řádu statistické chyby). Jednoduše srovnává hrušky s jabkama.

7. Hořejší a Hobza navrhují prostě klinickou studii nedělat, protože za neověřenou léčbu se podle nich nesmí platit a Syková větší grant nedostane.  Podle úmluvu o biomedicíně ohledně výzkumu nic takové zakázaného není, naopak je zakázáno za účast v klinické studie dostávat odměnu (např. u dětí, kde se dává jen tzv. compensation).  Aneb jak zůstat zásadový až do hrobu. Škoda, že Hořejší i Hobza za dob svého šéfování ústavu se podepisovaly pod desítky článků, o kterých ani nevěděli a zásadovost a etika se jim hodí, jen když mohou po česku odrovnat konkurenci na AV. Buďme zásadoví a studii nedělejme, když nejde zaplatit ze státního. Aneb české jak něco nejde a nejde a jak udělat, aby nešlo i to, co zatím šlo. Etiku mu smysl aplikovat tam, kde lze volit a každý americký soud vykládá morální pravidla nejen doslovně ale i rozumně. Zvolit si státní podporu Syková nemůže, v tom je odvislá od jiných, tak ji zbývá buď klinickou studii zastavit anebo žádat finanční podporu skrze spolek. Syková i pacienti vybírají B. Jako doprovázející dvou případů ALS jim rozumím.

8. Podle mě hlavním problémem studie Sykové není to, zda se za to platí anebo ne, ale to, že její množství buněk z důvodů vysokých finančních nákladů je malé a podle mě to sama ví, ale dělat s tím nejde nic, když jí na to stát nic nedá a pacienti nesmí. V Itálii se aplikuje cca 8x množství buněk a například zmiňovaná onkologická léčba (ta skutečně léčí a vyléčí, ne pouze prodlužuje život) má cca 5x větší množství.

9. Je celkem logické, že největší motivaci finanční účasti na výzkumu mají ti, co nemocí trpí a pak jejich příbuzní. Nakonec tak vznikly i velké americké nadace, které výzkum podporují anebo dokonce provozují. Představa, že dám na něco peníze a nedostanu nic a ten, kdo peníze nedal, dostane, je nejen projev vrcholného pokrytectví ale i nelogický a nesmyslný postup. Já vím, český rovnostář bude křičet něco o nespravedlnosti a alibisticky bude chtít od doktorů nějaké zázračné pravidlo možnosti účasti na studii pod termínem "rovný přístup k léčbě", ale žádné takové zázračné pravidlo neexistuje. Nakonec proč nedělat v ČR věcí složitě, když to jde jednoduše. Silně pokrytecká jsou vyjádření lidí z VFN/1LF, kteří pacienty posílají naproti k italským soukromníkům prakticky na stejnou terapii a sami berou od pojišťoven peníze za to, že nemoc neléčí ale jen "evidují", příp. se v 90.letech dávali platit bokem za klinické studie zahraničních firem a pacientům dávali směšné odměny anebo  vůbec nic. A představa, že farmaceutická firma ufinancuje podobnou studii ohledně léčebného postupu a ještě z účast bude pacientům platit je sice pěkná a v některých případech léků masových onemocnění anebo redesignu léků funguje, jenže co dělat, když taková firma není, protože nejde o lék ale léčebný postup? Podle Hořejšího a Hobzy sedět na zadku a čekat, zda něco vymyslí, podle Sykové financovat to z darů. No a ty dary dávají samozřejmě nejvíce rodiny postižených.

10. Abych Sykovou jen nebránil. Moc nechápu účast syna Sykové na výzkumu a nakonec ani účast jí samotné v nadaci. Nepůsobí to právě dobře. Někoho třetího by do nadace jistě našla. Pokud ale prostě nikoho, kdo by s ní šel do reputačního rizika, nenašla, pak bych pro to měl jisté pochopení. Sám jsem kdysi seděl na razítku klinické studie  pro pacienty jedné vzácné nemoci a  ten tlak byl enormní a je mi jasné, že si tam doktoři přihazovali i podle subjektivních měřítek. Je to svět lidí a pro lidi.  Nakonec na rozdíl od Bojara a jeho kolegy se k tomu Syková postavila čelem a alibisticky neukazovala na nadaci, přestože nebyla tím lékařem, který pacientům léčbu předepisoval nebo dokonce aplikoval.


11. Také by možná stálo za to klinickou studii cílit jen na nějaké jednoduché symptomy a nechal si to schválit na nich a pak . . "doschválit" zbytek ALS. Je to sice hnusně účelový postup, ale dělá se běžně, protože je průchodnější. Takto to na mě působí z její strany jako hodně otevřená hra, která (zbytečně) nemusí vyjít.

12. Etický problém vidím víc v chování reportérů. Popisované příklady jsou staré cca rok, jsou na webech toho spolku a na dalších serverech.  Pokud byste se zeptali pacientů v pre- nebo terminálních stádiích rakoviny, dostali byste daleko horší reakce na to léčebné martyrium, které předcházelo. Pak už není problém ukázat na daného doktora, "co nepomohl" a máme kauzu. U ALS narozdíl od léčby rakoviny nebo roztroušené sklerózy neexistují "světlá" období, stav se zhoršuje neustále.  Naopak léčba kmenovými buňkami u ALS nepřináší prakticky žádnou zátěž organismu, natož smrt jako v případě některých "léčebných postupů" u rakoviny.  

Na závěr: Sykovou osobně ani zprostředkovaně neznám, protože výpočty difuzních koeficientů podělaných iontů v mozkomíšním moku mě opravdu nezajímají a Fickovým a Stockesovým rovnicím se snažím vyhýbat, kde to jen jde, ale na rozdíl od zmíněných profláknutých pánů Syková nezůstala u akademického publikování a u pohádek o Holém (Hobza) a rozumování na Halíkem (Hořejší) ani nekáže vodu a přitom pije víno (VFN), dala svoji kůži na trh, protože na rozdíl od akademiků znala osud pacientů ALS osobně a chtěla jim jako lékařka nějak pomoci. O úrovni českých neurologů jsem psal dříve, takže tam bych oporu pro klinické testy nehledal, ti spíš úspěšnější konkurenci rádi pokud možno kolektivně potopí. Nakouknutím do googlu lze nalézt články, kde upozorňovala na nízkou grantovou podporu. Že to kmenové buňky pacienty nezachrání asi ví sama také, ale aspoň se o něco (zpomalení progrese) pokusila. Osobně také netrpím přílišným optimismem k užití kmenových buněk, ale u této nemoci zatím jiné alternativy nejsou. Z mého pohledu se ničeho profesně neetického nedopustila a naopak kdyby připustila placení za účast v klinické studii a šla by do toho s vidinou precedenčního soudního sporu, považoval bych to za úspěch v boji proti etickému pokrytectví. Ale i tak je ta její cesta v českém vědeckém rybníčku plky-plky biomedicíny skoro malý zázrak.